¿Podría beneficiarse su niño con un ensayo clínico?

Es posible que haya oído hablar de los ensayos clínicos, y puede ser que su médico incluso haya sugerido que su hijo se inscriba en un ensayo clínico.

Los ensayos clínicos son estudios de investigación voluntarios realizados en personas y diseñados para que se puedan responder dudas y preguntas específicas sobre la seguridad y/o el beneficio de los medicamentos, vacunas y otras terapias o nuevas formas de utilizar los tratamientos ya existentes. Si su hijo se inscribe en uno, se le podría ofrecer un nuevo tratamiento que puede (o no) ser mejor que los que ya están siendo utilizados.

Por ley, el dar un medicamento de estudio a los niños debe proporcionar un beneficio clínico potencial que justifique el riesgo de tomar el medicamento, y los niños que participan deben tener la enfermedad o condición que se está estudiando.

Bajo algunas circunstancias limitadas, los niños pueden estar expuestos a los riesgos de un medicamento (u otra intervención) que no ofrezca ningún beneficio clínico, siempre que los riesgos sean suficientemente bajos y la información que se obtenga sea importante para comprender o mejorar la cura o control de la enfermedad o condición.

Además, los ensayos clínicos proporcionan información importante sobre la seguridad, la dosificación y/o la eficacia de un fármaco. En conjunto, esta información constituye la base para la aprobación del fármaco por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA); y además, orienta hacia la información que habrá de ponerse en la etiqueta del producto, incluyendo sobre la dosis correcta para usar y para cuáles pacientes.

Las estadísticas

Únicamente alrededor del 50% de los medicamentos aprobados por la FDA han sido etiquetados a esta fecha para su uso en niños. Por lo tanto, y por necesidad, los médicos rutinariamente tratan a los niños con un fármaco que ha sido probado en adultos y aprobado para uso de adultos, pero puede no ser probado en niños o probado en un grupo distinto de niños. (Por ejemplo, el fármaco puede haber sido probado en adolescentes, pero no en neonatos).

Las respuestas de los niños a los medicamentos no siempre se pueden predecir a partir de los datos recogidos en estudios de adultos. Un niño crece y el metabolismo cambia a medida que va creciendo. Así que la forma cómo un medicamento afecta a un recién nacido puede ser muy diferente de cómo afecta a un adolescente.

“Estos cambios significan que el niño puede tener una susceptibilidad distinta a los efectos secundarios al pasar el tiempo, aún si la dosis permanece igual. O, posiblemente se necesita usar una dosis diferente para tener el mismo efecto de tratamiento. Podemos pensar que podemos predecir algunas de estas diferencias, pero realmente no podemos hacerlo sin haberlas estudiado,” dice el doctor Robert (Skip) Nelson, MD, Ph.D., subdirector y ético principal de la Oficina de Terapéutica Pediátrica de la FDA.

¿Qué se puede esperar que suceda?

Dependiendo del tipo de ensayo y del producto que se esté probando, a un niño se le puede suministrar un medicamento experimental, un tratamiento que se sabe que sí es efectivo, o una píldora totalmente inactiva (placebo).

En un ensayo clínico, un niño no puede ser privado de un tratamiento que es necesario para su salud. Por ejemplo, si el niño tiene convulsiones y está tomando un fármaco en particular que ayuda a controlarlas, él o ella seguirán tomando esa droga, pero también tomará el fármaco experimental que se está estudiando en el ensayo.
Ante cualquier duda o inquietud, siempre consulte con el pediatra del menor antes de tomar una decisión.